الغذاء والدواء الأمريكية توافق على اول علاج جيني لمرض الثلاسيميا

اصدرت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية موافقتها على اول علاج جيني لمرض الثلاسيميا أحد أمراض الدم الوراثية، الذي يحتاج المصابين به عادة إلى عمليات نقل دم منتظمة.

وسوف يطرح دواء Zynteglo بسعر 2.8 مليون دولار لكل مريض, وهو علاج جيني يعطي لمرة واحدة لكل مريض. وتصنع كل جرعة من الدواء باستخدام الخلايا الجذعية للمريض نفسه حيث يتم سحبها وتعديلها وراثيا عبر إضافة الجين السليم المنتج للهيموغلوبين ثم إعادة حقنها في المريض.